Viele Seltene Erkrankungen werden durch die Fehlfunktion eines einzigen Gens hervorgerufen. Es erscheint plausibel, diese monogenen Erkrankungen durch die Korrektur des entsprechenden Gendefektes in den Zellen der Patienten zu beheben. Die Preisträger haben auf diesem Gebiet Pionierarbeit geleistet. Das prämierte Projektvorhaben dient der Verbesserung der Behandlung monogener Erkrankungen. Nach ersten Erfolgen bei Patienten, die am Wiskott-Aldrich Syndrom erkrankt sind, wollen die Wissenschaftler die Nachhaltigkeit der neuen Methode prüfen und optimieren. Außerdem soll die Erweiterung der Therapie auf andere monogene Erkrankungen erforscht werden. Die Preisträger
Sein Team hat nach jahrelangen Vorarbeiten eine Gentherapie für Kinder mit Wiskott-Aldrich Syndrom (WAS) entwickelt. Das Prinzip der Behandlung besteht darin, dass Blutstammzellen der Patienten entnommen,aufgereinigt und mit Gentaxis behandelt werden, die eine gesunde Version
des WAS-Gens in die Zellen transportieren. Die genetisch korrigierten Zellen werden zurückgegeben, aus ihnen differenzieren sich gesunde Blutzellen.
Er hat im Team von Professor Klein an der WAS-Gentherapiestudie mitgearbeitet und ist Erstautor der Veröffentlichung im „New England Journal of Medicine“.
Seine Arbeitsgruppe entwickelt neue sicherheitsoptimierte Gentaxis, die Nebenwirkungsrisiken reduzieren sollen, ohne dass dadurch die therapeutische Wirksamkeit der klinischen Therapie beeinträchtigt wird.
Sein Team untersucht die korrigierten Blutstammzellen der Patienten auf krebsauslösende Faktoren. Im Fokus stehen die genetischen Landeplätze, die sogenannten Insertionsstellen, der Gentaxis in den Chromosomen.
Die Forschungspreisvereleihung 2011 war auch in diesem Jahr sehr hochkarätig besetzt. Zu den Gästen zählten (v.l.n.r.): Ulrike Köhler und ihr Vater Bundespräsident a.D. Horst Köhler, Nelly Müller-Grosse (Interessengemeinschaft Epidermolysis Bullosa e.V. ), Peter Maffay, Friede Springer und Isa Gräfin von Hardenberg
“Menschen mit einer chronischen seltenen Erkrankung haben eine besonders schwere Lebenssituation zu meistern. Für die Arbeit der ACHSE bitte ich Sie um Ihre Unterstützung.”
Eva Luise Köhler, Schirmherrin der ACHSE