Erstmalig wurde der Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankung im Sommer verliehen - und coronabedingt nach einem Jahr Pause. Die Vergabe fand am 13. Juni in der Berlin-Brandenburgischen Akademie der Wissenschaften statt - in feierlichem Rahmen mit einem Grußwort von Elke Büdenbender.
Mit dem renommierten Preis wurden bereits im Februar 2021 Prof. Dr. Thorsten Marquardt und Dr. Julien Park vom Universitätsklinikum Münster sowie Prof. Dr. Karl Kunzelmann von der Universität Regensburg, für einen vielversprechenden Repurposing-Ansatz zur Behandlung von Mukoviszidose ausgezeichnet. Aufgrund von Corona musste die feierliche Vergabe aber mehrfach verschoben werden und wurde nun nachgeholt.
Mit dem Preisgeld in Höhe von 50.000 Euro werden die Forscher untersuchen, inwieweit sich der bislang zur Behandlung von Bandwürmern zugelassene Wirkstoff Niclosamid® auch für die Regulation der entgleisten Schleimproduktion bei der Mukoviszidose eignet. Dieser seit Jahrzehnten gut erforschte Wirkstoff, der immer wieder auch für die Krebsbehandlung diskutiert wird, besitzt antivirale und antibakterielle Eigenschaften, was ihn ebenfalls interessant für die Behandlung von viralen Atemwegsinfektionen wie SARS-CoV-2, dem Respiratorischen Synzytialvirus und der Grippe macht.
Mukoviszidose, auch „Cystische Fibrose (CF)" genannt, ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die auf Mutationen im Gen CFTR beruht. Dieses codiert einen „Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator" genannten Chloridkanal, der den Salz-Wasser-Haushalt in verschiedenen Organen im Körper im Gleichgewicht hält. Wenn der Chlorid-Kanal nicht richtig funktioniert, entsteht ein zähflüssiger Schleim, der nach und nach lebenswichtige Organe, allen voran die Lunge, verstopft.
Mit rund 8.000 Betroffenen allein in Deutschland gehört Mukoviszidose zu den häufigsten unter den schwerwiegenden Seltenen Erkrankungen. Für einige Mutationen gibt es mittlerweile Behandlungsansätze, aber nicht für alle Patienten stehen am Basisdefekt ansetzende Therapien zur Verfügung. Die Lebenserwartung bei Mukoviszidose ist allgemein noch immer stark verkürzt.
ACHSE dankt ihrem Wissenschaftlichen Beirat, der ehrenamtlich das Auswahlverfahren durchführt und der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Seltene Erkrankungen den Preisträger vorschlägt.
Der Festakt zur Forschungspreisverleihung wurde vom wissenschaftlichen Programm des 6. Rare Disease Symposiums am 13. und 14.06. begleitet.
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